GC녹십자가 노벨파마와 공동 개발중인

산필리포 증후군 A형 신약 개발에 속도가 붙을 전망입니다.

 

산필리포증후군 A형 치료제 ‘GC1130A’에 대한

임상시험계획서(IND)가 미국 식품의약국(FDA)

으로부터 승인을 받은 건데요.

 

산필리포증후군 A형은 유전자 결함으로 인해

체내에 헤파란 황산염이 축적되면서

점진적 손상이 유발되는 열성 유전질환!!

 

아직 허가된 치료제가 없어 의료 수요가 많습니다.

 

산필리포 증후군 치료제는

1조 3650억 원 규모의 시장을 형성하고 있는데요.

 

GC녹십자는 안전성 및 내약성 등을 평가하기 위해

미국,한국,일본 등 다국가에서

연내 글로벌 임상에 들어갈 예정입니다.

 

또한, 환자들의 뇌병변 치료를 위해 체내에서는 발현되지 않는

효소를 뇌실 내 직접 투여하는 방식의

효소대체요법 치료제도 개발하고 있는데요.

 

해당 치료제는 비임상 단계에서 효능과 안전성을 바탕으로

미국 FDA에서 희귀의약품과 소아희귀의약품으로 지정된 데 이어

유럽 EMA로부터도 희귀의약품으로 지정 받았습니다.

 

GC녹십자 관계자는 "이번 승인으로 신속한 임상 1상 진입이 가능해진 만큼

질환으로 고통받는 환자에게 희망을 줄 수 있도록

신약 개발에 최선을 다하겠다”고 밝혔습니다.

 

GC녹십자는 이번 승인을 통해 GC1130A가 새로운 혁신 신약이

될 것으로 기대하고 있습니다.

 

 

기업뉴스 TV

신윤철입니다.